Fármaco de Vertex para fibrosis quística mejora función pulmonar

LOS ANGELES (Reuters) - Vertex Pharmaceuticals Inc dijo el jueves que un estudio pequeño sobre su medicamento experimental para la fibrosis quística mostró que dos semanas de tratamiento mejoraban significativamente el funcionamiento pulmonar.

La fibrosis quística, que produce una mucosa más espesa de lo normal que bloquea los pulmones y otros órganos, afecta a unos 70.000 niños y adultos en todo el mundo, según la Fundación de Fibrosis Quística.

La condición es provocada por una pequeña mutación genética y los niños que heredan copias defectuosas del gen de ambos padres la desarrollan.

El fármaco en experimentación, conocido como VX-770, apunta al defecto subyacente que causa la enfermedad letal, por el cual el mal funcionamiento de una proteína clave produce un desequilibrio de fluidos y sales en las vías respiratorias.

Vertex manifestó que los resultados provienen de un análisis provisional de un ensayo en estadio intermedio realizado sobre 20 pacientes que padecen la mutación G551D en el gen que provoca la fibrosis quística.

Este grupo representa a alrededor del 5 por ciento de los pacientes con la enfermedad, dijo el doctor Frank Accurso, director del Centro de Fibrosis Quística de la Escuela de Medicina de la University of Colorado, en Denver, y director del ensayo.

"Vimos una mejora promedio en la función pulmonar del 10 por ciento en los pacientes que recibieron las mayores dosis (del medicamento), comparado con menos del 1 por ciento entre quienes tomaron placebo," dijo el experto.

Los pacientes con fibrosis quística generalmente experimentan un deterioro de la función pulmonar de entre el 1 y el 3 por ciento anual.

Además del funcionamiento de los pulmones, el fármaco oral mostró mejorar la función de una proteína conocida como regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística o CFTR, por su sigla en inglés.

Accurso señaló que es algo "sin precedentes" para un fármaco experimental tener un efecto tan importante sobre varias mediciones de la actividad de la fibrosis quística.

"Aún tendremos que hacer ensayos a más largo plazo (...) y sobre un número mayor de pacientes," manifestó Accurso.

Vertex indicó que planea avanzar al siguiente estadio del ensayo en la segunda mitad del 2008, que incluirá a 16 pacientes a los que se tratará con VX-770 o placebo durante 28 días.

La investigación fue financiada por Vertex y la Fundación de Fibrosis Quística.

(Reporte de Deena Beasley; Editada en español por Ana Laura Mitidieri)

Terra/Reuters