Terapia genes muestra potencial para tratar enfermedad cerebral

WASHINGTON (Reuters) - Una terapia genética experimental parece haber ayudado a ocho niños con una raro e incurable desorden neurológico, aunque podría haber sido responsable por la muerte de un menor, reportaron investigadores el martes.

Los expertos dijeron que el tratamiento parecía lo suficientemente seguro y efectivo para probarlo en más niños con lipofuscinosis neuronal infantil tardía (LINCL, por su sigla en inglés), una forma de la fatal enfermedad de Batten.

El tratamiento, en el que un virus que transporta el gen correctivo fue transmitido directamente al cerebro, pareció desacelerar el deterioro de ocho de 10 niños tratados, reportó el doctor Ron Crystal y sus colegas del New York Presbyterian Hospital y del Weill Cornell Medical Center.

"Estamos animados por esto. No se trata de una cura," declaró Crystal en una entrevista telefónica.

Como en todas las formas de terapia genética, la esperanza reside en que las células mutantes tomen el nuevo gen y comiencen a funcionar normalmente.

Los niños con LINCL comienzan a mostrar síntomas cerca de los cuatro años de edad. Pierden la coordinación, visión y habla y usualmente mueren cuando son incapaces de respirar por sí solos, entre los 10 y 12 años.

Un niño sufrió un ataque epiléptico y murió semanas después del tratamiento y otro niño falleció por causas desconocidas dos años después del tratamiento.

Ocho de los niños mostraron una desaceleración apreciable del deterioro inevitable visto en la condición.

Sólo unos 200 niños viven en el mundo con la enfermedad.

"La enfermedad es causada por mutaciones en el gen CLN2," escribieron Crystal y sus colegas en el reporte, dado a conocer en la publicación Human Gene Therapy.

Los investigadores eligieron a 10 niños de Estados Unidos, Gran Bretaña, Australia y Alemania, cinco de ellos severamente afectados por la enfermedad y cinco afectados de forma moderada.

Pequeños tubos de vidrio fueron usados para transmitir los virus adeno asociados que transportan el gen correctivo a los cerebros de los niños. El equipo de Crystal vigiló a los 10 niños por 18 meses, comparándolos con cuatro niños no tratados con la misma condición.

"La variable primaria fue una escala de medición clínica basada el el número de ataques, habilidades de lenguaje, habilidades motrices y demás," explicó Crystal. "Ahí es donde vimos lo que pareció de importancia estadística."

Un niño sufrió un ataque y murió después de 49 días. "Sabemos que está relacionado con lo que hicimos (...) pero no sabemos si está relacionado con el virus o no," explicó Crystal.

El investigador dijo que no había evidencia que el virus causara una reacción inmunológica y opinó que la terapia experimental estaba justificada.

(Editado en español por Gabriela Donoso)

Terra/Reuters